BioMarin的Vimizim已是NMPA批准治疗Morquio A综合症的首个药物

BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim（elosulfase alfa）已获国家医疗产品管理局（NMPA）批准主要用途疗程粘多糖贮积关节炎IVA型（MPS IVA），也称为Morquio A青光眼。Vimizim是本土疗程该疾病首个获批的疗程药物。关于Morquio青光眼Morquio A综合征或粘多糖贮积关节炎IVA（MPS IVA）是一种癫痫，患者人体内缺少一种分解成和去除角质素（KS）和软骨素（C6S）的糖羟基聚糖（GAG）之中必需要的酶。未几乎分解成的GAG无论如何磁盘在人体内细胞之中，导致进行性烧伤。这种过多储存导致全身性软组织发育不良，身材矮小和关节异常，受限制了活动能力。颈部畸形损害新陈代谢系统，颈部关节松动，导致骨盆不安定和潜在的脊髓压迫。其他腹泻有可能包括听力丧失，眼部混浊和心脏病。刚开始的腹泻通常在出生后的年前五年变得明显。Morquio A综合征的发病率都已得到证实，并且在不同人群之中各不相同，估计在200000个活产婴儿之中亦有1个，在450000个活产婴儿之中亦有1个。关于VIMIZIMVIMIZIM是第一个被批准的酶替代疗法（ERT），旨在针对Morquio A综合征的深层次--N-乙酰半乳糖羟基-6蛋白酶（GALNS）的缺乏。VIMIZIM旨在透过外源酶GALNS，其将被释放出来到溶酶体之中并增加GAG的分解成代谢。原始出处：®ion_id=4#axzz5pfs8TceG本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，刊登需要授权！